Svet sa stal čoraz viac digitálnym, čo ovplyvnilo takmer každú oblasť života, vrátane zdravotnej starostlivosti. Tento rýchly posun viedol k bezprecedentnému množstvu zdravotných údajov, ktoré pochádzajú z rôznych zdrojov reálnych údajov (real-world data, RWD), ako sú elektronické zdravotné záznamy (EHR), lekárske pohľadávky a údaré dáta, registry chorôb a produktov, digitálne zdravotné aplikácie, predpisy liekov, observačné štúdie a prieskumy. Okrem toho nositeľné zariadenia a domáce monitorovacie systémy neustále generujú dáta o zdravotnom stave človeka.
Tieto informácie, označované ako reálne svetové dôkazy (real-world evidence, RWE), predstavujú zdravotné údaje zhromaždené v reálnych podmienkach, mimo tradičných randomizovaných kontrolovaných štúdií (RCT). RWE môže dopĺňať zlatý štandard RCT a pomáhať lekárom pri personalizovanej starostlivosti o pacientov, čo potenciálne vedie k lepším výsledkom.
Ako sa RWD a RWE uplatňujú v zdravotnej starostlivosti?
Na individuálnej úrovni sa RWD vyskytuje vo forme osobných zdravotných meraní, napríklad sledovaním fyzickej aktivity alebo hladiny cukru v krvi prostredníctvom nositeľných zariadení. Na klinickej úrovni sú EHR systémy štandardom – v roku 2017 používalo EHR systém takmer 86 % ambulantných lekárov v USA v porovnaní so 42 % v roku 2008. Navyše, digitalizácia zrýchlená pandémiou COVID-19 podporila vzdialenú účasť pacientov v klinických štúdiách prostredníctvom telemedicíny a prepojených senzorov.
Regulačné orgány, ako je Americký údar pre kontrolu potravín a liečiv (FDA), uznávajú hodnotu RWD a RWE. Aj keď RCT zostávajú zlatým štandardom pri schvaľovaní liekov a zdravotných pomôcok, RWE sa začína uplatňovať pri posudzovaní niektorých regulačných žiadostí. RWD ponúka jedinečnú možnosť získať dáta o zdravotných službách, zariadeniach a liečivách z rôznych pacientských populácií, ktoré nemusia byť v RCT dostatočne zastúpené.
Obmedzenia a výzvy spojené s RWD/RWE
Aj keď môže RWE poskytnúť cenné doplnenie klinických štúdií, existujú určité obmedzenia, ktoré je potrebné zvážiť:
- RWE hodnotí iba asociáciu, nie kauzalitu, teda odpovedá na iné otázky ako RCT.
- Predpojatosť v zbere dát – Keďže dáta nie sú randomizované, je nutné dbať na ich kvalitu a objektivitu.
- Generalizovateľnosť výsledkov – Zdroje dát nemusia presne odrážať celú populáciu pacientov.
- Neúplné alebo nesprávne kódované dáta, ktoré môžu viesť k nesprávnym interpretáciám.
Ako efektívne využívať RWE v klinickom rozhodovaní?
Je dôležité, aby boli všetky dôkazy hodnotené s primeranou opatrnosťou. Keďže množstvo zdravotných dát neustále rastie, klinickí lekári by mali byť pripravení kriticky posudzovať ich kvalitu. Pri posudzovaní štúdií založených na RWE by sa mali zvážiť nasledujúce faktory:
- Kvalita dát – Aký je zdroj a spoľahlivosť dát?
- Transparentnosť analytického prístupu – Bola metodológia dostatočne vysvetlená?
- Štatistické metódy – Použili sa vhodné štatistické metódy?
- Reprodukovateľnosť – Sú výsledky replikovateľné?
Všetci zainteresovaní v zdravotnej starostlivosti majú dôležitú úlohu pri zabezpečení efektívneho využívania RWE. Transparentnosť v oblasti relevantnosti dát a ich kvality pomáha vytvárať užitočné informácie, ktoré lekári môžu použiť na podporu rozhodovania v zdravotnej starostlivosti. Hoci RCT zostávajú hlavným nástrojom na hodnotenie účinnosti a bezpečnosti liekov, správne analyzované a využívané RWD a RWE ponúkajú doplnkové informácie na lepší individualizovaný prístup k liečbe pacientov.