Zolgensma, schválená v roku 2019, je prvou génovou terapiou na liečbu spinálnej muskulárnej atrofie (SMA) a jedným z najdrahších liekov na svete.
Ako Zolgensma funguje?
Zolgensma je založená na adeno-asociovanom víruse (AAV), ktorý dodáva funkčnú kópiu chýbajúceho génu SMN1 do buniek pacienta. Na rozdiel od bežných liekov, Zolgensma je jednorazová infúzia, ktorá poskytuje dlhodobý terapeutický efekt.
Farmakoekonomický dopad Zolgensmy
Zolgensma predstavuje prelomovú génovú terapiu, no jej vysoká cena a finančné dopady na zdravotné systémy vyvolávajú množstvo diskusií:
- Vysoké náklady – Cena Zolgensmy presahuje 2 milióny USD za jednorazovú dávku, čo ju radí medzi najdrahšie lieky na svete.
- Dlhodobá úspora – Napriek vysokým počiatočným nákladom sa predpokladá, že génová terapia môže znížiť celoživotné výdavky na starostlivosť o pacientov so SMA.
- Dostupnosť a hradenie – V niektorých krajinách je Zolgensma hradená zo zdravotného poistenia, no prístup k liečbe závisí od individuálnych rozhodnutí poisťovní a štátov.
- Etické a sociálne otázky – Vysoká cena Zolgensmy vyvoláva diskusie o spravodlivosti prístupu k moderným liečbam a o tom, ako by zdravotné systémy mali pristupovať k drahým inováciám.
Budúcnosť génovej terapie
Génová terapia ako Zolgensma naznačuje budúcnosť liečby genetických ochorení. Výzvou však zostáva jej financovanie, udržateľnosť a regulácia cien, aby bola dostupná čo najširšiemu spektru pacientov.